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ゲノム編集イノベーションセンター連携

連携の目的・方針

ゲノム編集を起点とする異分野融合研究を推進することで、生命科学の新たな可能性を拓き、遺伝性疾患の病態解明から治療法の確立、さらには革新的な創薬の実現までを一体的に目指す研究拠点です。分子遺伝学、医学、薬学の研究者が連携し、最先端のゲノム編集技術を基盤として、疾患の原因となる遺伝子変異の機能解析や病態メカニズムの解明に取り組みます。さらに得られた知見をもとに、遺伝子治療や次世代医薬の開発へとつなげ、これまで有効な治療法が限られていた遺伝性疾患に対する新しい医療の可能性を探究します。基礎研究と臨床応用をつなぐ統合的な研究体制のもと、革新的な医療技術の創出と社会実装を目指し、人々の健康と福祉に貢献することを使命としています。

拠点担当研究者メッセージ

岡田賢［医系科学研究科（医）小児科学教授］

先天的な宿主免疫の障害により発症する「先天性免疫異常症」の研究に取り組んでいます。本疾患の多くは単一遺伝子の変異に起因する遺伝性疾患です。異分野融合のアプローチのもと、ゲノム編集技術を活用して疾患特異的iPS細胞や疾患モデルマウスを作製し、病態の解明を進めています。さらに、ゲノム編集を基盤とした遺伝子治療の実現という最終目標の達成に向けて研究を推進してまいります。