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【研究介绍】帮助孩子们迈向光明未来的一步

沟口 洋子 助教

利用基因编辑技术挑战开发新疗法

我在广岛大学医院从事儿科临床工作,同时也致力于儿童先天性免疫疾病的研究。近年来,我主要专注于先天性中性粒细胞减少症治疗方法的开发。目前,骨髓移植是针对该疾病主要的治疗方法。但移植他人细胞,也会有诸如产生排斥反应之类的巨大风险。此外,骨髓移植过程中使用的强效抗癌药物引起的并发症也是一个问题。
为了打破这一僵局,目前我们正在开发利用基因编辑技术的新疗法。近年来发展起来的先进基因组编辑技术可以取出患者自身的部分细胞,精确修复导致疾病的基因。由于使用的是患者自身的细胞,因此出现排斥反应的可能性很低,而且也可以避免因服用强效抗癌药物而引起的并发症。

全社会共同努力,支持儿童与病魔斗争

然而,新疗法付诸实践还需要很长一段时间。为了支持仍在与病魔抗争的孩子们,社会的理解和支持不可或缺。例如,在住院期间的学习方面,针对小学生和初中生有可以在医院里上课的院内学级制度,但高中以后的学生却无法享受类似制度。有的高中会为患者提供课堂直播,但患者由于自身状况欠佳,并不是每天都能坚持上课。仅靠课堂直播等措施难以弥补学习上的延误问题,建立适合住院生活的学习支援系统就成了当务之急。此外,出院后恢复正常生活也需要多方帮助。广岛大学医院正在开展的“重返校园会议”就是其中的一项举措。患者出院返校时,主治医生和护士会把患者的身体状况和学习情况告知老师,为患者提供安全安心的学校生活做好准备。
儿童时期长时间住院不仅会对学习造成一定阻碍,还可能会使患者失去参加活动和与朋友交往的机会。这种孤独感成为患者重返校园和重新融入社会的阻碍的例子并不少见。希望大家能够理解这种情况,为减轻患儿的焦虑伸出援手。患儿体会到的“自己并不是孤身作战”这种感受,一定能成为他们心灵的强有力支撑。

研究中使用的基因输送装置。
将用CRISPR-Cas9编辑过的基因注入细胞进行适应性改造。

广岛大学研究人员指南(沟口 洋子 助教)

PROFILE Mizoguchi Yoko

  • 隶属于研究生院医学研究科。
     
  • 临床儿科医生,专攻儿科血液学/肿瘤学和免疫学研究。
     
  • 近年来主要研究方向是罕见病基因疗法开发。

     

广岛大学宣传杂志『HU-plus』 Vol.23(2024年1月刊) 有用的知识(p12-13)

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