【研究介绍】解决基因组编辑的费用和技术课题

片山翔太特任准教授

世界首次实现淘汰的基因组编辑技术的高机能化

　识别和切割细胞中的特定DNA序列，进行基因组编辑。虽然是治疗基因细胞等有效的技术,但高额的许可费阻碍了研究开发。在主要基因组编辑工具中,目前常用的2个基本专利还没有到期,因此研究开发、产业使用需要高额的许可费。于是我看到了一个过期的工具，叫做"Zinc Finger Nuclease"。Zinc Finger Nuclease是将识别特定DNA并结合的Zinc Finger和切断DNA的酶组合使用的技术,但制作符合目标DNA排列的Zinc Finger需要很长时间,成功率也很低,因此现在已经被淘汰了。

　这次我开发的是将Zinc Finger的制作时间从2个月缩短到3天的技术。并且，利用AI对Zinc Finger和DNA的结合进行建模，成功地将目标DNA的切断效率提高了约5%。这是世界上第一个将Zinc Finger Nuclease功能增强的例子。

正在观察基因组编辑细胞的样子

廉价的许可费是学术界独有的

　Zinc Finger Nuclease是将Zinc Finger和DNA切断酶组合使用的技术。事实上,使用该切断酶也需要支付许可费,广岛大学之前开发了名为ND1的切断酶,并获得了专利。因此,可以制作完全无许可且纯日本国产基因组编辑工具"Zinc Finger-ND1"。

　基因组编辑是治疗基因细胞的强大工具。通过去除引发疾病的DNA序列或修复破损的基因,可以治疗遗传性疾病。目前,我们正在以利用高功能化的Zinc Finger-ND1实现基因细胞治疗为目标进行研究。通过无许可的Zinc Finger-ND1自行进行研究开发固然重要,但获得专利后,与目前使用的其他基因组编辑工具相比,可以大幅降低许可费。这不是利益第一，而是因为大学这个机构才有可能做到的事情。如果许可费下降,可以降低基因治疗用制剂的开发费用和药价,研究也会更加活跃起来。进而为更多人的治疗做出贡献,延长健康寿命。